Ruxolitinib, juga dikenal sebagai ruxolitinib di Tiongkok, adalah salah satu "obat baru" yang telah banyak tercantum dalam pedoman klinis untuk pengobatan penyakit hematologi dalam beberapa tahun terakhir, dan telah menunjukkan kemanjuran yang menjanjikan pada penyakit mieloproliferatif.
Obat yang ditargetkan Jakavi ruxolitinib dapat secara efektif menghambat aktivasi seluruh saluran JAK-STAT dan mengurangi peningkatan sinyal saluran yang tidak normal, sehingga mencapai kemanjuran. Ini juga dapat digunakan untuk pengobatan berbagai penyakit, dan kelainan situs JAK1.
Ruxolitinibadalah penghambat kinase yang diindikasikan untuk pengobatan pasien dengan mielofibrosis risiko menengah atau tinggi, termasuk mielofibrosis primer, mielofibrosis pasca-genikulositosis, dan mielofibrosis trombositemia pasca-primer.
Studi klinis serupa (n=219) mengacak pasien dengan MF primer risiko menengah-2 atau risiko tinggi, pasien dengan MF setelah eritroblastosis sejati, atau pasien dengan MF setelah trombositosis primer menjadi dua kelompok, satu menerima ruxolitinib oral 15 hingga 20 mgbid (n=146) dan yang lainnya menerima obat kontrol positif (n=73). Titik akhir primer dan sekunder utama dari penelitian ini adalah persentase pasien dengan penurunan volume limpa ≥35% (dinilai dengan pencitraan resonansi magnetik atau tomografi komputer) masing-masing pada minggu ke 48 dan 24. Hasil penelitian menunjukkan bahwa persentase pasien dengan penurunan volume limpa lebih dari 35% dari awal pada minggu ke 24 adalah 31,9% pada kelompok perlakuan dibandingkan dengan 0% pada kelompok kontrol (P<0,0001); dan persentase pasien dengan penurunan volume limpa lebih dari 35% dari awal pada minggu ke 48 adalah 28,5% pada kelompok perlakuan dibandingkan dengan 0% pada kelompok kontrol (P<0,0001). Selain itu, ruxolitinib juga mengurangi gejala keseluruhan dan meningkatkan kualitas hidup pasien secara signifikan. Berdasarkan hasil dua uji klinis tersebut,ruxolitinibmenjadi obat pertama yang disetujui oleh FDA AS untuk pengobatan pasien MF.