Ruxolitinib, juga dikenal sebagai ruxolitinib di Cina, adalah salah satu "obat baru" yang telah terdaftar secara luas dalam pedoman klinis untuk pengobatan penyakit hematologi dalam beberapa tahun terakhir, dan telah menunjukkan kemanjuran yang menjanjikan pada penyakit mieloproliferatif.
Obat yang ditargetkan Jakavi ruxolitinib dapat secara efektif menghambat aktivasi seluruh saluran JAK-STAT dan mengurangi sinyal saluran yang ditingkatkan secara tidak normal, sehingga mencapai kemanjuran.Ini juga dapat digunakan untuk pengobatan berbagai penyakit, dan untuk kelainan situs JAK1.
Ruxolitinibadalah inhibitor kinase yang diindikasikan untuk pengobatan pasien dengan mielofibrosis menengah atau risiko tinggi, termasuk mielofibrosis primer, mielofibrosis pascagenikulositosis, dan mielofibrosis pasca-trombositemia primer.
Sebuah studi klinis serupa (n=219) mengacak pasien dengan MF primer risiko menengah-2 atau risiko tinggi, pasien dengan MF setelah eritroblastosis sejati, atau pasien dengan MF setelah trombositosis primer menjadi dua kelompok, satu menerima ruxolitinib oral 15 hingga 20 mgbid (n=146) dan yang lainnya menerima obat kontrol positif (n=73).Titik akhir primer dan kunci sekunder dari penelitian ini adalah persentase pasien dengan pengurangan volume limpa 35% (dinilai dengan pencitraan resonansi magnetik atau computed tomography) pada minggu ke 48 dan 24, masing-masing.Hasil penelitian menunjukkan bahwa persentase pasien dengan penurunan volume limpa lebih dari 35% dari awal pada minggu ke 24 adalah 31,9% pada kelompok perlakuan dibandingkan dengan 0% pada kelompok kontrol (P<0,0001);dan persentase pasien dengan penurunan volume limpa lebih dari 35% dari awal pada minggu ke 48 adalah 28,5% pada kelompok perlakuan dibandingkan dengan 0% pada kelompok kontrol (P<0,0001).Selain itu, ruxolitinib juga mengurangi gejala secara keseluruhan dan secara signifikan meningkatkan kualitas hidup pasien.Berdasarkan hasil dua uji klinis ini,ruxolitinibmenjadi obat pertama yang disetujui oleh FDA AS untuk pengobatan pasien dengan MF.