Strategi pengobatan untuk myelofibrosis primer (PMF) didasarkan pada stratifikasi risiko. Karena beragamnya manifestasi klinis dan masalah yang harus ditangani pada pasien PMF, strategi pengobatan perlu mempertimbangkan penyakit pasien dan kebutuhan klinis. Pengobatan awal dengan ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) pada pasien dengan limpa besar menunjukkan pengurangan limpa yang signifikan dan tidak bergantung pada status mutasi pengemudi. Besarnya pengurangan limpa menunjukkan prognosis yang lebih baik. Pada pasien berisiko rendah tanpa penyakit yang signifikan secara klinis, mereka dapat diobservasi atau dimasukkan ke dalam uji klinis, dengan penilaian berulang setiap 3-6 bulan.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) Terapi obat dapat dimulai pada pasien risiko rendah atau menengah-1 yang mengalami splenomegali dan/atau penyakit klinis, sesuai dengan pedoman pengobatan NCCN.
Untuk pasien risiko menengah-2 atau risiko tinggi, HSCT alogenik lebih disukai. Jika transplantasi tidak tersedia, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) direkomendasikan sebagai pilihan pengobatan lini pertama atau untuk memasuki uji klinis. Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) adalah satu-satunya obat yang saat ini disetujui di seluruh dunia yang menargetkan jalur JAK/STAT yang terlalu aktif, yang merupakan patogenesis MF. Dua penelitian yang dipublikasikan di New England Journal dan Journal of Leukemia & Lymphoma menunjukkan bahwa ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) dapat mengurangi penyakit secara signifikan dan meningkatkan kualitas hidup pasien PMF. Pada pasien MF risiko menengah-2 dan risiko tinggi, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) mampu mengecilkan limpa, memperbaiki penyakit, meningkatkan kelangsungan hidup, dan memperbaiki patologi sumsum tulang, sehingga memenuhi tujuan utama pengelolaan penyakit.
PMF mempunyai probabilitas kejadian tahunan sebesar 0,5-1,5/100.000 dan mempunyai prognosis terburuk di antara semua MPN. PMF ditandai dengan myelofibrosis dan hematopoiesis ekstrameduler. Pada PMF, fibroblas sumsum tulang tidak berasal dari klon abnormal. Sekitar sepertiga pasien PMF tidak menunjukkan gejala pada saat diagnosis. Keluhannya antara lain kelelahan yang signifikan, anemia, ketidaknyamanan perut, diare karena cepat kenyang atau splenomegali, perdarahan, penurunan berat badan, dan edema perifer.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) disetujui pada Agustus 2012 untuk pengobatan myelofibrosis risiko menengah atau tinggi, termasuk myelofibrosis primer. Obat tersebut saat ini tersedia di lebih dari 50 negara di seluruh dunia.