Strategi pengobatan untuk myelofibrosis primer (PMF) didasarkan pada stratifikasi risiko.Karena berbagai manifestasi klinis dan masalah yang harus ditangani pada pasien PMF, strategi pengobatan perlu mempertimbangkan penyakit pasien dan kebutuhan klinis.Pengobatan awal dengan ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) pada pasien dengan limpa besar menunjukkan pengurangan limpa yang signifikan dan tidak tergantung pada status mutasi driver.Besarnya pengurangan limpa yang lebih besar menunjukkan prognosis yang lebih baik.Pada pasien berisiko rendah tanpa penyakit yang signifikan secara klinis, mereka dapat diamati atau dimasukkan ke dalam uji klinis, dengan penilaian ulang setiap 3-6 bulan.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) terapi obat dapat dimulai pada pasien dengan risiko rendah atau menengah-1 yang datang dengan splenomegali dan/atau penyakit klinis, menurut pedoman pengobatan NCCN.
Untuk pasien risiko menengah-2 atau risiko tinggi, HSCT alogenik lebih disukai.Jika transplantasi tidak tersedia, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) direkomendasikan sebagai pilihan pengobatan lini pertama atau untuk memasuki uji klinis.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) adalah satu-satunya obat yang saat ini disetujui di seluruh dunia yang menargetkan jalur JAK/STAT yang terlalu aktif, patogenesis MF.Dua penelitian yang diterbitkan dalam New England Journal dan Journal of Leukemia & Lymphoma menunjukkan bahwa ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) dapat secara signifikan mengurangi penyakit dan meningkatkan kualitas hidup pasien dengan PMF.Pada pasien MF risiko menengah-2 dan risiko tinggi, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) mampu mengecilkan limpa, memperbaiki penyakit, meningkatkan kelangsungan hidup, dan memperbaiki patologi sumsum tulang, memenuhi tujuan utama pengelolaan penyakit.
PMF memiliki probabilitas kejadian tahunan 0,5-1,5/100.000 dan memiliki prognosis terburuk dari semua MPN.PMF ditandai dengan mielofibrosis dan hematopoiesis ekstrameduler.Pada PMF, fibroblas sumsum tulang tidak berasal dari klon abnormal.Sekitar sepertiga pasien dengan PMF tidak memiliki gejala pada saat diagnosis.Keluhan termasuk kelelahan yang signifikan, anemia, ketidaknyamanan perut, diare karena cepat kenyang atau splenomegali, perdarahan, penurunan berat badan, dan edema perifer.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) disetujui pada Agustus 2012 untuk pengobatan mielofibrosis risiko menengah atau tinggi, termasuk mielofibrosis primer.Obat ini saat ini tersedia di lebih dari 50 negara di seluruh dunia.