Myelofibrosis (MF) disebut sebagai myelofibrosis.Ini juga merupakan penyakit yang sangat langka.Dan penyebab patogenesisnya tidak diketahui.Manifestasi klinis yang khas adalah sel darah merah juvenil dan anemia granulositik juvenil dengan jumlah sel darah merah tetes air mata yang tinggi.Aspirasi sumsum tulang sering menunjukkan aspirasi kering, dan limpa sering membesar dengan berbagai derajat osteosklerosis.
Myelofibrosis primer (PMF) adalah gangguan myeloproliferative klonal (MPD) sel induk hematopoietik.Pengobatan myelofibrosis primer terutama mendukung, termasuk transfusi darah.Hidroksiurea dapat diberikan untuk trombositosis.Risiko rendah, pasien tanpa gejala dapat diamati tanpa pengobatan.
Dua studi acak fase III (STUDY1 dan 2) dilakukan pada pasien dengan MF (MF primer, MF pascagenikulositosis, atau MF trombositemia pasca-primer).Dalam kedua penelitian, pasien yang terdaftar memiliki splenomegali teraba setidaknya 5 cm di bawah tulang rusuk dan berada pada risiko sedang (2 faktor prognostik) atau tinggi (3 atau lebih faktor prognostik) menurut kriteria konsensus Kelompok Kerja Internasional (IWG).
Dosis awal ruxolitinib didasarkan pada jumlah trombosit.15 mg dua kali sehari untuk pasien dengan jumlah trombosit antara 100 dan 200 x 10^9/L dan 20 mg dua kali sehari untuk pasien dengan jumlah trombosit lebih dari 200 x 10^9/L.
Dosis individual diberikan sesuai dengan tolerabilitas dan kemanjuran untuk pasien dengan jumlah trombosit antara 100 dan 125 x 10^9/L, dengan dosis maksimum 20 mg dua kali sehari;untuk pasien dengan jumlah trombosit antara 75 dan 100 x 10^9/L, 10 mg dua kali sehari;dan untuk pasien dengan jumlah trombosit antara 50 dan kurang dari atau sama dengan 75 x 10^9/L, 2 kali sehari dengan dosis 5 mg setiap kali.
Ruxolitinibadalah inhibitor tirosin kinase JAK1 dan JAK2 oral yang disetujui di Uni Eropa pada Agustus 2012 untuk pengobatan mielofibrosis risiko menengah atau tinggi, termasuk mielofibrosis primer, mielofibrosis pascagenikulositosis, dan mielofibrosis pasca-trombositemia primer.Saat ini, ruxolitinib Jakavi disetujui di lebih dari 50 negara di seluruh dunia, termasuk Uni Eropa, Kanada, dan beberapa negara Asia, Latin, dan Amerika Selatan.