Myelofibrosis (MF) disebut sebagai myelofibrosis. Ini juga merupakan penyakit yang sangat langka. Dan penyebab patogenesisnya belum diketahui. Manifestasi klinis yang khas adalah sel darah merah remaja dan anemia granulositik remaja dengan jumlah sel darah merah yang tinggi. Aspirasi sumsum tulang sering menunjukkan aspirasi kering, dan limpa sering membesar dengan derajat osteosklerosis yang bervariasi.
Myelofibrosis primer (PMF) adalah kelainan mieloproliferatif klonal (MPD) sel induk hematopoietik. Pengobatan myelofibrosis primer terutama bersifat suportif, termasuk transfusi darah. Hidroksiurea dapat diberikan untuk trombositosis. Pasien berisiko rendah dan tanpa gejala dapat diobservasi tanpa pengobatan.
Dua studi acak fase III (STUDY1 dan 2) dilakukan pada pasien dengan MF (MF primer, MF pasca-genikulositosis, atau MF trombositemia pasca-primer). Dalam kedua penelitian, pasien yang terdaftar memiliki splenomegali teraba setidaknya 5 cm di bawah tulang rusuk dan berisiko sedang (2 faktor prognostik) atau risiko tinggi (3 atau lebih faktor prognostik) menurut kriteria konsensus Kelompok Kerja Internasional (IWG).
Dosis awal ruxolitinib didasarkan pada jumlah trombosit. 15 mg dua kali sehari untuk pasien dengan jumlah trombosit antara 100 dan 200 x 10^9/L dan 20 mg dua kali sehari untuk pasien dengan jumlah trombosit lebih dari 200 x 10^9/L.
Dosis individual diberikan sesuai dengan tolerabilitas dan kemanjuran untuk pasien dengan jumlah trombosit antara 100 dan 125 x 10^9/L, dengan dosis maksimum 20 mg dua kali sehari; untuk pasien dengan jumlah trombosit antara 75 dan 100 x 10^9/L, 10 mg dua kali sehari; dan untuk pasien dengan jumlah trombosit antara 50 dan kurang dari atau sama dengan 75 x 10^9/L, 2 kali sehari dengan dosis 5mg setiap kali.
Ruxolitinibadalah penghambat tirosin kinase JAK1 dan JAK2 oral yang disetujui di Uni Eropa pada Agustus 2012 untuk pengobatan mielofibrosis risiko menengah atau tinggi, termasuk mielofibrosis primer, mielofibrosis pasca-genikulositosis, dan mielofibrosis trombositemia pasca-primer. Saat ini, ruxolitinib Jakavi disetujui di lebih dari 50 negara di seluruh dunia, termasuk Uni Eropa, Kanada, dan beberapa negara Asia, Latin, dan Amerika Selatan.