Ruxolitinib adalah penghambat Janus kinase molekul kecil yang digunakan dalam pengobatan mielofibrosis risiko menengah atau tinggi dan bentuk polisitemia vera yang resisten dan penyakit graft-vs-host. Ruxolitinib dikaitkan dengan peningkatan sementara dan biasanya ringan pada serum aminotransferase selama terapi dan kejadian langka berupa cedera hati akut idiosinkratik yang sembuh sendiri dan secara klinis tampak jelas serta kasus reaktivasi hepatitis B pada individu yang rentan.

Ruxolitinib adalah penghambat Janus-associated kinase (JAK) yang tersedia secara oral dengan potensi aktivitas antineoplastik dan imunomodulasi. Ruxolitinib secara spesifik mengikat dan menghambat proteintirosinkinase JAK 1 dan 2, yang dapat menyebabkan pengurangan peradangan dan penghambatan proliferasi sel. Jalur JAK-STAT (transduser sinyal dan aktivator transkripsi) memainkan peran penting dalam memberi sinyal pada banyak sitokin dan faktor pertumbuhan dan terlibat dalam proliferasi sel, pertumbuhan, hematopoiesis, dan respon imun; JAK kinase dapat diregulasi pada penyakit inflamasi, kelainan mieloproliferatif, dan berbagai keganasan.

Ruxolitinib adalahpirazoldisubstitusi pada posisi 1 oleh gugus 2-siano-1-siklopentiletil dan pada posisi 3 oleh gugus pirolo[2,3-d]pirimidin-4-il. Digunakan sebagai garam fosfat untuk pengobatan pasien dengan mielofibrosis risiko menengah atau tinggi, termasuk mielofibrosis primer, mielofibrosis pasca polisitemia vera, dan mielofibrosis trombositemia pasca esensial. Ini memiliki peran sebagai agen antineoplastik dan EC 2.7.10.2 (protein non-spesifiktirosinkinase) penghambat. Ini adalah nitril, apirolopirimidindan anggota pirazol.